Pemigatinib/Pemigatinib（PEMIGATINIB）是一种可同时抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3的小分子靶向药物，培米替尼价格2500-2600一盒，微信咨询世界药林：（18106505546）订购。

是FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物。该药物通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻断肿瘤细胞的生长和扩散，目前有4.5mg、9mg和13.5mg片剂可供选择。

成纤维细胞生长因子受体(FGFR)2基因突变与胆管癌的发病机制有关。培米替尼是FGFR1、2和3的选择性强效口服抑制剂。本研究评估了培米替尼在既往接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者（包括伴或不伴FGFR2融合或重排的患者）中的安全性和抗肿瘤活性。

在这项多中心、开放标签、单组、多中心、2期研究(FILT-202)中，参与者年龄在18岁或以上，至少接受过一次既往治疗后疾病进展的患者和东部肿瘤协作组(ECOG)体能状态0-2被分配到三个队列之一：具有FGFR2融合或重排的患者，具有其他FGF/FGFR改变的患者，或没有FGF/FBR变化的患者。所有登记的患者每天口服一次13.5mg的培米替尼（21天周期；开始2周，停止1周）直至疾病进展、不可接受的毒性、撤回同意或医生决定。

主要终点是在FGFR2融合或重排患者中达到客观反应的患者比例，在接受至少一剂培米替尼的所有患者中集中评估。该研究已在临床试验中心注册。NCT02924376，注册完成。

共有146名患者入组：107名有FGFR2融合或重排，20名有其他FGF/FGFR改变，18名没有FGF/FBR改变，1名有未确定的FGF/FGFR改变。中位随访时间为17.8个月(IQR11.6–21.3)。38名FGFR2融合或重排患者(35.5%[95%CI26.5-45.4])实现了客观缓解（3例完全缓解，35例部分缓解）。总体而言，无论原因如何，高磷血症是所有级别中最常见的不良事件（146名患者中的88名[60]）。93名(64%)患者发生了3级或更严重的不良事件（无论原因如何）；最常见的是低磷血症(18[12%])、关节痛(9[6%])、口腔炎(8[5%])、低钠血症(8[5%])、腹痛(7[5%])、和疲劳(7[5%])。65名(45%)患者发生严重不良事件；最常见的是腹痛(7[5%])、发烧(7[4%])、胆管炎(5[3%])和胸腔积液(5[3%])。总体而言，71名(49%)患者在研究期间死亡，最常见的死因是疾病进展(61[42%)；没有死亡被认为与治疗有关。