比较严重的障碍性贫血（SAA）这是一种骨髓衰竭综合症，具有骨髓纤维化率低、造血干细胞缺乏的特点。其一线非移植方案是加强免疫治疗（IST），联合IST的艾曲泊帕(TPO受体激动剂)对难治性和初发性SAA都有很好的疗效。阿伐曲泊帕/苏可欣(DOPTELET)由于尿苷二磷酸葡萄糖醛酸转移酶1A1(UGT1A1)和UGT1A3的代谢需要参与，可能导致肝功能受损。在其慢性肝病研究中，肝功能损失的代偿比例也高于安慰剂组。阿伐曲泊帕也是TPO受体激动剂，经CYP2C9和CYP3A4代谢后，没有明显的肝毒性。目前，慢性肝病合并血小板用于选择性侵入性操作，以减少病人。

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病人用阿伐曲泊帕和低剂量CsA代替HSCT和ATG两种口服药物，使患者获得血液反应，有效维持肝功能检测指标。虽然造血干细胞移植和免疫抑制治疗是治疗严重再生障碍性贫血的选择，但对于患者来说，肝纤维化和缺乏兄弟供肝阻碍了其移植治疗，ATG和各种可能联合使用的药物也会增加其肝脏的负担和感染风险。因此，迫切需要其他能够安全有效地治疗患者的药物。TPO-RA对造血干细胞的增殖和维持有很好的效果。作为一种TPO-RA，艾曲泊帕已经被用来治疗再生障碍性贫血。然而，由于其肝毒性的黑框警告，阿伐曲泊帕也是TPO-RA病人的有利选择。

此外，还可以促进免疫耐受，抑制巨噬细胞的活性，削弱树突状细胞的成熟，增加调节性B细胞和调节性T细胞的数量。提高患者的免疫力，减少感染的发生。最后，艾曲泊帕可以起到清除铁的作用，抑制再生障碍病人输血治疗后的铁过载症状。阿伐曲泊帕是一种口服血小板生成素受体激动剂，可以促进巨核细胞的增殖、分化和血小板的产生，促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能。首先，艾曲泊帕可以促进造血干细胞的产生，改善再生。

经阿伐曲泊帕系统治疗后，肾功能异常的病人血清尿素氮（BUN）和血清肌酐（Scr）估计肾小球滤过率降至治疗前一半，（eGFR）增加一倍。接受阿伐曲泊帕治疗的病人，ANC、与基线水平相比，Hb和PLT的血液产品在输注或间隔时间内增加。艾曲泊帕治疗达到CR的1例患者在艾曲泊帕治疗期间维持肝损伤，阿伐曲泊帕系统治疗后维持CR，肝功能指标恢复正常。阿伐曲泊帕系统治疗后，7例患者肝功能指标较治疗前恢复，其中ALT、显著降低TBIL和DBIL水平。