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马来酸阿伐曲泊帕片(以下简称“阿伐曲泊帕”)是非肽类口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),它可以与人TPO受体的跨膜结构域相互作用,启动信号级联反应,刺激骨髓巨核系的增殖和分化,从而促进血小板的生成和释放。体外实验显示,阿伐曲泊帕和TPO在促进血小板生成方面两者不存在竞争,具有累加效应。
哪些人适用于阿伐曲泊帕?
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1、阿伐曲泊帕适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者,是目前国内首个获批该适应证的药物;
2、美国食品药品监督管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)已批准阿伐曲泊帕用于原发免疫性血小板减少症(ITP),虽然国内用于ITP的适应症还没有被批准,但是临床上对于疾病情况适合的病人已经开始使用,且疗效较稳定。
3、对于肿瘤化疗相关性血小板减少症(CIT),TPO-RA得到相关指南共识推荐,但阿伐曲泊帕在国内外暂未获批相关适应证。
阿伐曲泊帕相较于其他TPO-RA药物有几个优势。
首先,它不含潜在肝毒性基团,可以规避潜在的肝毒性风险2,研究中也确实证实了其极高的安全性。
其次,患者服用阿伐曲泊帕相较于其他TPO-RA药物也更便捷,直接与食物同服即可,阿伐曲泊帕暴露量的变异度更低。
目前临床上所应用的其他口服TPO-RA药物都需要空腹服用且在服用后2小时内都有一定的饮食限制。此外,在研究中,阿伐曲泊帕还展现出了快速起效的特点。
目前阿伐曲波帕已经纳入医保,但是对应的适应症只有慢性肝病相关血小板减少症的成年患者,ITP并没有纳入适应症,至于价格方面,目前已知上市的国家价格910元每盒,但从价格来看这是比较友好的。
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