近日，艾伯维的BCL-2抑制剂“Veneclax”进入行政审批阶段（JXHS2000002/3/4），这意味着该药即将在中国获批。批准的适应症是：与艾伯维扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷联合用于治疗新诊断的成人急性髓细胞白血病（AML）患者年龄在75岁及以上或因以下原因不适合进行强化诱导化疗的患者合并症。venetoclax由AbbVie和基因泰克共同开发

目前维奈克拉片在国内的售价在几万一盒，但是国外却4500一盒价格相当的给力，患有白血病的真是福利来了。微信咨询世界药林代购：beb1366

近日，艾伯维的BCL-2抑制剂“Veneclax”进入行政审批阶段（JXHS2000002/3/4），这意味着该药即将在中国获批。批准的适应症是：与艾伯维扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷联合用于治疗新诊断的成人急性髓细胞白血病（AML）患者年龄在75岁及以上或因以下原因不适合进行强化诱导化疗的患者合并症。

Venetoclax是由AbbVie和Genentech联合开发的选择性B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂。BCL-2在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可防止某些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型的癌症中过度表达，与耐药性的发展有关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。

2016年4月，venetoclax被FDA批准用于治疗接受过至少一种治疗的17p缺失的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。商品名为Venclexta，成为FDA批准的第一个BCL-2抑制剂。2016年10月，该药物在欧盟获批，商品名为Venclyxto。其中，艾伯维和罗氏共同负责药物在美国市场的商业化，艾伯维负责药物在美国以外市场的商业化。

截至目前，venetoclax已在全球多个国家获批上市，适应症包括CLL、小细胞淋巴瘤（SLL）、急性髓系白血病（AML）。根据AbbVie的财报，Venclexta的年销售额在逐年增长。2018年和2019年，其全球销售额分别为3.44亿美元和7.92亿元人民币。2019年前三季度销售额高达9.72亿美元，今年有望突破千万。亿美元，成为艾伯维的重磅产品。

这一次，维奈托克在中国获批的适应症已经在2018年被FDA加速，并于今年10月获得了FDA的全面批准。该适应症的批准基于3期研究VIALE-A(M5-656)和VIALE-C(M16-043)、1b期研究M14-358和1/2期研究M14-387的数据。

VIALE-A研究比较了安慰剂阿扎胞苷（AZA，一种去甲基化剂）与维奈托克阿扎胞苷治疗对传统强化化疗不耐受且新诊断的疗效和安全性的初治AML患者。结果表明，与安慰剂阿扎胞苷相比，venetoclax阿扎胞苷方案显着延长了总生存期(OS)。

具体疗效数据为：（1）与阿扎胞苷安慰剂组相比，venetoclax阿扎胞苷治疗组OS显着延长（中位OS：14.7个月vs9.6个月），死亡风险降低34%（HR=0.66；95%CI：0.52-0.85；p<0.001)。（2）与阿扎胞苷安慰剂组相比，维奈托克阿扎胞苷治疗组的复合完全缓解率（CRCRi）增加了一倍以上（66.4%vs28.3%，p<0.001）。该研究还达到了CRCRh的次要终点（血液学部分恢复的完全缓解）：venetoclax阿扎胞苷组的CRCRh为64.7%，阿扎胞苷安慰剂组为22.8%。

VIALE-C研究是在不符合强化化疗条件的新诊断AML患者中进行的。在该研究中，患者被随机分配以比较venetoclaxLDAC方案与安慰剂LDAC方案的疗效和安全性（n=68）。主要疗效终点是OS。该研究未达到显着改善OS的主要终点，但实验组的完全缓解率明显更高，达到27%，而对照组为7.4%。完成反应的中位时间也从8.3个月增加到11.1个月。

AML是一种由骨髓和外周血中原始和未成熟髓细胞异常增殖引起的癌症，主要发生在老年人。目前，AML的标准治疗是强化诱导化疗，然后是巩固化疗或异基因干细胞移植。但由于年龄、合并症、携带不良基因突变等原因，很多老年患者无法接受标准化疗或对其产生耐药性，只能使用去甲基化药物（如阿扎胞苷）和小剂量化疗。接受这种疗法的患者的生存期通常不到一年。

据统计，我国每年新增AML患者约4万人，超过欧美日新增病例总数。希望Venakla尽快在中国获批，造福国内AML患者。此外，根据洞察数据库，venetoclax在中国也正在开发中，用于治疗慢性淋巴细胞白血病和多发性骨髓瘤。

除veneclax外，目前国内还有多款Bcl-2抑制剂在研，如亚盛医药的APG-1252（Bcl-2/Bcl-xL抑制剂）和APG-2575（Bcl-2选择性抑制剂）。剂）和AT-101（Bcl-2/Bcl-xL/Mcl-1泛抑制剂），百济神州的BGB-11417，复星医药的FCN-338，鲁鹏医药的LP-108，其中亚盛医药的APG-2575是FDA授予孤儿药资格，用于治疗Waldenström的巨球蛋白血症。此外，值得一提的是，今年10月，复星医药将FCN-338在中国大陆、香港和澳门以外的全球权益独家授权给礼来，交易金额为4.4亿美元。